Kabilang sa mga mabilis na lumalagong mga patlang sa mga hangganan ng agham medikal ay ang therapy sa gene, kung saan ang genetic, o minana, ang mga sakit ay ginagamot sa pamamagitan ng pag-aayos o pagpapalit ng mga faulty gen na sanhi ng mga ito. Ang bahaging ito ng industriya ng biotech ay nagsasama ng isang halo ng mga malalaki at maliliit na kumpanya, at ang mga pagkakataon para sa mga namumuhunan ay nahuhulog sa loob ng tatlong pangunahing kategorya: ang mga kumpanya na kaakit-akit bilang mga entityal na nilalang, mga kumpanya na malamang na mga target ng M&A, at mga kumpanya na lumalaki sa pamamagitan ng M&A. Ang talahanayan sa ibaba ay naglilista ng sampung kapansin-pansin na mga manlalaro, bawat isang kamakailang artikulo sa Barron's.
10 Pag-play ng Gene Therapy
(Market Capitalizations)
- uniQure NV (QURE), $ 1.9 bilyonRegenxbio Inc. (RGNX), $ 2.0 bilyonAudentes Therapeutics Inc. (BOLD), $ 1.5 bilyonSolid Biosciences Inc. (SLDB), $ 0.4 bilyonMeiraGTx Holdings PLC (MGTX), $ 0.5 bilyonVoyager Therapeutics Inc. (VYGR) bilyonSarepta Therapeutics Inc. (SRPT), $ 9.7 bilyonRoche Holding AG (RHHBY), $ 230.9 bilyonNovartis AG (NVS), $ 227.6 bilyonSpark Therapeutics Inc. (ONCE), $ 4.3 bilyon
Kahalagahan Para sa mga Namumuhunan
Ang tinatayang 5, 000 bihirang sakit ay ang bawat isa ay sanhi ng isang solong mutation, o kapintasan, sa mga gene ng isang indibidwal na ang teoretikal ay maaaring maitama sa isang naka-target na therapy, ipinapahiwatig ni Barron. Habang ang marami, kung hindi karamihan, sa mga sakit na ito ay nagdurusa ng medyo limitadong bilang ng mga tao, ang isang matagumpay na paggamot ay maaaring makabuo ng taunang kita ng $ 1 bilyon o higit pa, dahil sa mataas na presyo, idinagdag ng artikulo.
Gayunpaman, bagaman ang mga therapy sa gene ay may mga dekada ng pananaliksik sa likod nito, ang konsepto ay napakarami pa sa yugto ng pag-unlad, na may malawak na komersyalisasyon pa rin hanggang sa hinaharap. Sa katunayan, ang tanging therapy na kapalit ng gene na naaprubahan ng FDA ay binuo ng Spark Therapeutics upang gamutin ang isang bihirang sakit sa mata na maaaring humantong sa pagkabulag. Sa kanyang unang buong taon sa merkado, 2018, nakabuo ito ng kita na $ 27 milyon lamang.
Mga pangunahing Therapies Sa ilalim ng Pag-unlad
- UniQure: hemophilia B, sakit sa Huntington; potensyal na $ 1 bilyon taunang kita mula sa hemophilia B paggamot Regenxbio: gumagawa ng mga viral vectors na ginagamit ng iba pang mga kumpanya upang maihatid ang mga terapiyang gene; potensyal na $ 1 bilyon taunang benta sa Novartis nag-iisa Audentes: nakamamatay na kondisyon ng kalamnan XLMTM, ultra-bihirang Crigler-Najjar na sakit na pumipigil sa pagproseso ng katawan ng bilirubin Solid: Duchenne muscular dystrophy (DMD); napakahirap na pagsubok ay naglalagay ng hinaharap ng kumpanya; Ang anak na lalaki ng CEO ay may sakit na ito na nagiging sanhi ng maagang pagkamatay MeiraGTX: bihirang sakit sa mata, ALS (sakit ni Lou Gehrig); Ang Johnson at Johnson (JNJ) ay nagmamay-ari ng isang stake sa kumpanya na Voyager: Ang Parkinson at ang magkatulad na mga sakit; makitungo sa AbbVie Inc. (ABBV) ay magbibigay ng hanggang sa $ 1.5 bilyon ng mga pagbabayad Sarepta: unang gamot na inaprubahan ng FDA para sa Duchenne muscular dystrophy (DMD); higit sa 70, 000 mga pasyente sa buong mundo, ang gastos ay maaaring lumampas sa $ 500, 000 Spark: bihirang retinal disease na nagdudulot ng pagkabulag, hemophilia A
Ang Spark ay hindi na isang oportunidad sa pamumuhunan, dahil binibili ito ni Roche Holding sa isang 122% acquisition premium kumpara sa pre-offer na pagsara ng presyo nito noong Peb. 22, 2019. Sarado ang Spark noong Marso 8 sa loob ng 0.6% ng $ 114.50 bawat share ng Roche. Inilalarawan nito kung paano ang mga malalaking kumpanya ng gamot tulad ng Roche at Novartis ay handang magbayad ng tuktok na dolyar upang bumili ng mas maliit na mga kumpanya ng biotech na nakikibahagi sa pangako ng R&D.
"Limang bilyong dolyar para sa Spark ngayon ang gumagawa ng halos lahat ng iba pa sa gene therapy ay mukhang napaka-mura sa isang kamag-anak na batayan, " tulad ni Josh Schimmer, isang analista kasama ang Evercore ISI, ay sumulat sa isang tala sa pananaliksik na binanggit ng Barron's. Si Marshall Gordon, isang senior analyst sa pananaliksik sa ClearBridge Investments, na humahawak ng mga namamahagi sa Spark, ay nagsabi na ang malakas na kawani ng pananaliksik at mga kakayahan sa paggawa ay pangunahing mga kadahilanan na nakakaakit kay Roche.
Tumingin sa Unahan
Tulad ng nabanggit sa itaas, ang aktwal na komersyalisasyon ng mga gene therapy ay nagpapatuloy sa isang mabagal na tulin, nangangahulugang marami sa mga mas maliit na manlalaro ay higit sa lahat ang mga tindahan ng R&D na may limitadong kita at malalaking gastos. Sa inaasahang mga tag ng presyo sa daan-daang libo, kung hindi milyon-milyong, dolyar, marami sa mga gene therapy sa ilalim ng pag-unlad ay hindi nangangailangan ng malawak na bilang ng mga pasyente upang maging kapaki-pakinabang. Sa kabilang banda, ang mga stratospheric na gastos na ito ay nakasalalay upang maagap ang matinding pag-urong ng mga pribadong insurer at mga programa na pinamamahalaan ng gobyerno tulad ng Medicare.
