Ang CRISPR Therapeutics Ltd. (CRSP) at Vertex Pharmaceutical Inc. (VRTX) ay na-clear ng US Food and Drug Administration (FDA) upang simulan ang pagsubok sa kanilang genetically engineered na paggamot para sa sakit na sakit sa cell sa mga pasyente ng US.
Sa isang press release, sinabi ng dalawang kumpanya na ang FDA ay nag-angat ngayon ng klinikal na hawak nito, na nagpapahintulot sa kanila na simulan ang pagsubok sa eksperimentong therapy. Ang mga kasosyo sa Mayo ay pinilit na ihinto ang kanilang mga plano upang masubukan ang gamot, CTX001, na hinihintay ang paglutas ng "ilang mga isyu" sa kanilang paunang aplikasyon.
Sa oras na ito, inaangkin ng CRISPR at Vertex na ang CTX001 ay inilagay sa US sapagkat ang FDA ay may karagdagang mga katanungan bilang bahagi ng pagsusuri nito sa mga akdang papeles na isumite ng mga kumpanya para sa pahintulot upang magsimula ng isang pagsubok sa klinikal. Hindi nila inihayag kung ano ang mga katanungang ito o kung paano nila ito sinagot.
Ang balita ng pambihirang tagumpay ay nagpadala ng pagbabahagi ng CRISPR ng 14.14% sa trading ng pre-market. Ang stock ni Vertex ay flat heading sa trading session ng Huwebes. Mahalaga ang anunsyo dahil ito ang unang pagkakataon na susubukan ng isang kumpanya ang eksperimentong at rebolusyonaryong teknolohiya na kilala bilang CRISPR-Cas9 sa mga cell stem ng tao sa US Ang pagsubok ay kasangkot sa pagbabago ng DNA ng mga pasyente sa labas ng katawan. Isang oncologist sa Sichuan University sa Chengdu, China ang nagsagawa ng unang pagsubok sa tao noong 2016.
Sa magkasanib na pahayag, ang dalawang kumpanya ay nagbigay din ng pag-update sa pag-unlad na ginawa ng pagsubok sa CTX001 sa labas ng US Inanunsyo nila na nabigyan sila ng regulasyon ng clearance sa "maraming mga bansa" upang simulan ang mga pagsubok sa kanilang eksperimentong paggamot para sa sakit na sakit sa cell at beta- thalassemia, isang sakit sa dugo na binabawasan ang paggawa ng hemoglobin - protina sa mga pulang selula ng dugo na nagdadala ng oxygen sa buong katawan. Ang isang Phase 1/2 klinikal na pag-aaral ay kasalukuyang nasa track upang magsimula sa Europa sa pagtatapos ng 2018, idinagdag nila. Ang mga pag-aaral ng Phase 1 at 2 ay idinisenyo upang masubukan ang kaligtasan, mga epekto at pinakamahusay na dosis ng mga bagong paggamot.
Ang CRISPR at Vertex ay bumubuo ng alyansa sa pag-unlad ng droga noong 2015 na nakatuon sa paggamit ng CRISPR-Cas9. Ang mga paggamot sa sakit sa dugo ay isinama sa pact ng pananaliksik, bagaman sa una ay nagtrabaho sila sa mga lunas para sa cystic fibrosis, isang lugar ng pagdadalubhasa para sa Vertex. Sa ilalim ng mga tuntunin ng kanilang pakikipagtulungan, ang dalawang kumpanya ay sumang-ayon na magbahagi ng mga gastos sa pananaliksik at pag-unlad, pati na rin ang mga kita na nabuo mula sa anumang mga komersyal na terapiya.
