Ang pagbabahagi ng Clementia Pharmaceutical Inc. (CMTA) ay tumaas ng 35.40% sa trading ng pre-market matapos na inihayag ng Canada na nakabase sa biotech firm ang mga plano na mag-file ng isang bagong aplikasyon ng droga (NDA) na suportado sa pamamagitan ng paghikayat sa mga resulta ng pagsubok.
Sa isang press release, sinabi ni Clementia na humihiling ng pag-apruba ng palovarotene upang maiwasan ang heterotopic ossification (HO), ang hindi normal na paglaki ng buto sa mga non-skeletal na tisyu, sa mga pasyente na nagdurusa mula sa fibrodysplasia ossificans progresibo (FOP), isang bihirang at mapanganib na genetic bone sakit.
Idinagdag ng biotech firm na ang Pumayag ang Food and Drug Administration (FDA) na payagan si Clementia na gumamit ng data ng Phase 2 upang suportahan ang aplikasyon nito. Ang mga pag-aaral na, na ipinakita mas maaga sa taong ito, ay tumutukoy sa palovarotene na isang mabisang lunas.
Ang mga pasyente na ginagamot ng palovarotene sa oras ng isang flare-up ay nagpakita ng isang mas malaki kaysa sa 70% na pagbawas sa ibig sabihin ng bagong dami ng HO sa 12 linggo kumpara sa hindi na ginawang pangkat, ayon sa data ng Phase 2 ng kumpanya. Nakatakdang isumite si Clementia upang isumite ang buong aplikasyon nito sa FDA sa ikalawang kalahati ng 2019.
Sa pahayag ng pahayag, ang biotech firm ay inilahad ang pagsumite ng NDA bilang isang "makabuluhang milestone, " pagdaragdag na ang gamot na ito ay inilalagay nang maayos upang maging una sa uri nito upang gamutin ang mga kaso ng HO sa FOP sufferers.
"Ang pagkakakilanlan ng isang landas sa pagsumite ng NDA sa ikalawang kalahati ng 2019 ay isang makabuluhang milestone para sa Clementia at para sa mga pasyente na may ganitong ultra-bihirang at nagwawasak na sakit sa buto ng genetic, " sabi ni Clarissa Desjardins, tagapagtatag at CEO ng Clementia. "Nagpapasalamat kami sa pakikipagtulungan sa Dibisyon ng Bone, Reproductive at Urologic Products ng FDA, na potensyal na nagdadala ng unang inaprubahan na opsyon sa paggamot sa mga indibidwal na apektado ng FOP. Kami rin ay nagpapasalamat sa mga pasyente at kanilang mga pamilya, pati na rin ang mga investigator at mga klinikal na site, na wala sa alinman sa gawaing ito ang maaaring mangyari."
Anong susunod?
Kinumpirma ni Clementia na ang nagpapatuloy na "Phase 3 MOVE Trial", na binubuo ng pagbibigay ng mga pasyente ng "talamak na 5 mg araw-araw na dosis" bilang karagdagan sa episodic 20/10 mg dosing regimen sa oras ng isang flare-up, ay magpapatuloy tulad ng pinlano. Kung ang mga pagsubok na ito ay matagumpay, idinagdag ng kumpanya na maaari silang magamit para sa pandagdag na NDA.
Sinabi rin ni Clementia na lalapit ito sa mga awtoridad sa regulasyon sa internasyonal sa susunod na taon tungkol sa kung paano magrehistro ang palovarotene.
